Chỉnh sửa gien tế bào miễn dịch được kỳ vọng là “chìa khóa” chữa trị những căn bệnh chết người. Ảnh: disruptionhub

Đây là lần đầu tiên y học tìm ra cách hiệu quả và chính xác để loại bỏ gien của tế bào bạch cầu và thay thế bằng cấu trúc có lợi, với thời gian ngắn hơn so với kỹ thuật chỉnh gien thông thường. Như hiện nay, các chuyên gia muốn chỉnh sửa gien thường dựa vào vi-rút đã biến đổi để tách các mã ADN và chèn vật liệu di truyền mới vào tế bào. Phương pháp này đạt thành công nhất định trong điều trị một số dạng ung thư máu hiếm gặp, trong đó tế bào T - một loại tế bào bạch cầu trong hệ miễn dịch - được chỉnh sửa gien để thâm nhập trực tiếp vào các khối u và tiêu diệt chúng. Hạn chế của kỹ thuật này là tốn thời gian cũng như khó tạo ra vi-rút mang vật liệu di truyền như mong muốn. Mặt khác, các nhà khoa học không hoàn toàn kiểm soát thao tác trên ADN tế bào mà dựa vào vi-rút, nên đôi khi bóc tách nhầm chỗ làm hư hại những gien khác.

Giải quyết vấn đề này, Viện Sáng tạo Di truyền thuộc hệ thống Đại học California cho biết đã tìm ra cách dùng điện trường thay cho vi-rút làm công cụ chỉnh sửa và chèn vật liệu di truyền mới vào tế bào. Kỹ thuật này được Tiến sĩ Alexander Marson và các cộng sự thử nghiệm để tinh chỉnh tế bào T giúp chúng nhận biết các tế bào u ác tính trên người. Tế bào miễn dịch được biến đổi đã phát huy hiệu quả khi nhận dạng và tấn công tế bào ung thư trên chuột thí nghiệm. Về mặt lý thuyết, kỹ thuật này được mở rộng có thể áp dụng điều trị cho hầu hết các loại ung thư.

Hiện các nhà nghiên cứu cũng đang thử nghiệm “sửa chữa” tế bào T của 3 trẻ em bị dạng đột biến hiếm gặp dẫn đến các bệnh tự miễn, sau đó đưa tế bào đã chỉnh sửa trở lại cơ thể bệnh nhi để điều trị bệnh. Kỹ thuật này cũng hứa hẹn mở ra giải pháp tiềm năng trong điều trị HIV. Cơ chế hoạt động của vi-rút HIV là tấn công tế bào T, do đó, nếu tế bào miễn dịch này được chỉnh sửa để vi-rút không thể xâm nhập, các nhà khoa học tin tưởng có thể ngăn chặn HIV tiến triển thành bệnh AIDS, một khi tế bào T nhiễm vi-rút chết đi và được thay thế bằng tế bào mới.

Được biết, Viện Nghiên cứu điều trị ung thư bằng liệu pháp miễn dịch Parker (Viện Parker) đang hợp tác với nhóm của Tiến sĩ Marson để hoàn thiện kỹ thuật chỉnh sửa gien tế bào miễn dịch theo cách mới, trước khi triển khai các bước thử nghiệm lâm sàng.